La Commissione Europea ha approvato efgartigimod alfa 1000 mg per iniezione sottocutanea come monoterapia destinata al trattamento dei pazienti adulti affetti da polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP) attiva, progressiva o recidivante, già sottoposti a cure con corticosteroidi o immunoglobuline. Si tratta del primo trattamento con un nuovo meccanismo d’azione ad ottenere il via libera in Europa negli ultimi trent’anni, segnando un passo avanti significativo nella gestione di questa rara patologia neurologica.
Una nuova opzione terapeutica dopo decenni per la Polineuropatia demielinizzante infiammatoria
Efgartigimod alfa, prodotto da Argenx, è disponibile in flaconcino o siringa preriempita e può essere somministrato direttamente dal paziente, da un caregiver o da un operatore sanitario. Il trattamento inizia con una dose settimanale che può essere modificata a settimane alterne in base alla risposta clinica. “Per la prima volta dopo trent’anni arriva in Europa un trattamento con un meccanismo d’azione innovativo per i pazienti con CIDP”, ha spiegato Fabrizio Celia, general manager di Argenx Italia. “Con questa terapia, i pazienti italiani avranno accesso a un’opzione efficace, sicura e facilmente autosomministrabile, confermando il potenziale di efgartigimod nelle malattie autoimmuni mediate da IgG.”
L’efficacia dimostrata dallo studio Adhere
L’approvazione della Commissione Europea si basa sui risultati dello studio clinico Adhere, il più ampio mai condotto su pazienti affetti da CIDP. Come ha illustrato Giuseppe Lauria Pinter, direttore scientifico dell’Istituto Neurologico Besta di Milano e principal investigator dello studio, “i risultati hanno mostrato miglioramenti significativi in termini di mobilità, forza muscolare e autonomia quotidiana”.
Nel trial, il 66,5% dei pazienti (214 su 322) trattati con efgartigimod alfa sottocutaneo ha registrato un miglioramento clinico, indipendentemente dai trattamenti precedenti. È stato inoltre osservato un calo del 61% del rischio di recidiva rispetto al placebo. Il 99% dei partecipanti ha scelto di proseguire nella fase di estensione in aperto, confermando la buona tollerabilità del farmaco e la coerenza dei risultati con il profilo di sicurezza già noto.
Accesso precoce e uso compassionevole in Italia
In attesa della piena rimborsabilità, l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha incluso efgartigimod alfa tra i medicinali approvati nell’ambito del programma di uso compassionevole, previsto dal decreto del 7 settembre 2017. Tale iniziativa consente ai pazienti adulti per i quali non esistono alternative terapeutiche autorizzate di accedere al trattamento.
“Abbiamo avviato, con il parere positivo delle autorità competenti, un programma di accesso precoce per i pazienti che non dispongono di valide opzioni terapeutiche”, ha dichiarato Silvia Rossi, direttore medico di Argenx Italia. “Il farmaco sarà fornito gratuitamente dall’azienda, in modo da garantire continuità di cura e tempi rapidi di accesso alla terapia.”
La Polineuropatia demielinizzante infiammatoria, una patologia rara e debilitante
La CIDP è una malattia neuromuscolare cronica del sistema nervoso periferico, a carattere autoimmune e spesso progressiva. Provoca debolezza muscolare, dolore, affaticamento e difficoltà motorie che, nei casi più gravi, possono condurre all’uso permanente della sedia a rotelle e alla perdita di autonomia lavorativa.
Attualmente, circa l’85% dei pazienti necessita di trattamenti continui, e l’88% di essi presenta comunque disabilità residue. Per questo motivo, l’introduzione di una terapia innovativa rappresenta una concreta speranza per migliorare la qualità di vita dei pazienti.
La voce dei pazienti e il passo avanti per la comunità scientifica
“Accogliamo con grande favore la decisione della Commissione Europea: una nuova terapia mirata per la CIDP è un traguardo importante per la nostra comunità”, ha commentato Massimo Marra, presidente di CIDP Italia APS. “Ci auguriamo che il farmaco sia presto rimborsato anche nel nostro Paese, perché può davvero cambiare la vita di chi convive con neuropatie infiammatorie che colpiscono all’improvviso e compromettono profondamente l’autonomia personale.”
L’approvazione estesa a 30 Paesi europei
La decisione della Commissione Europea segue il parere positivo del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) e si applica non solo ai 27 Stati membri dell’Unione, ma anche a Islanda, Liechtenstein e Norvegia.
Argenx ha già comunicato di essere al lavoro per assicurare ai pazienti l’accesso tempestivo al trattamento. Si tratta della seconda approvazione europea per efgartigimod alfa in formulazione sottocutanea, dopo quella ottenuta come terapia aggiuntiva per la miastenia grave generalizzata (gMG) in pazienti adulti positivi agli anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina.